BridgeBio создает ATTR

Jul 18, 2023

Опубликовано: 28 августа 2023 г. Автор: Тристан Маналак

На фото: УЗИ-аппарат для получения изображений сердца/iStock, sudok1

Подробные результаты исследования фазы III ATTRibute-CM показали, что акорамидис BridgeBio Pharma достиг основной конечной точки, вызывая значительные улучшения у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), объявила компания в воскресенье.

ATTRibute-CM — это рандомизированное двойное слепое исследование, в котором приняли участие более 630 пациентов. Его основной конечной точкой является сочетание смертности от всех причин, частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний и изменений по сравнению с исходным уровнем уровней NT-proBNP и производительности на дистанции шестиминутной ходьбы (6MWD).

Акорамидис достиг «высоко статистически значимого результата» по сравнению с плацебо, пишет BridgeBio в своем объявлении, рекламируя коэффициент побед 1,8 с p-значением менее 0,0001. Этот эффект был одинаковым для всех функциональных классов NYHA, а также для подгрупп пациентов с диким типом и вариантной транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM).

BridgeBio представил результаты на Конгрессе Европейского общества кардиологов 2023 года, который состоялся в выходные в Амстердаме.

Эти данные «еще больше подтверждают нашу гипотезу о том, что высокоэффективная стабилизация TTR потенциально может принести различную пользу пациентам», — заявил в своем заявлении Джонатан Фокс, президент и директор по маркетингу BridgeBio Cardiorenal.

По словам Фокса, компания представит данные органам здравоохранения, чтобы получить одобрение регулирующих органов на акроамидис. BridgeBio намерена подать заявку на новое лекарство в FDA до конца года и подать другие документы в регулирующие органы в следующем году.

Падение данных в понедельник следует за основными результатами, обнародованными в июле 2023 года, демонстрирующими, что при 30-месячном наблюдении 81% пациентов, получавших ATTR-CM, были все еще живы, по сравнению с только 74% пациентов, получавших плацебо. Это снижение относительного риска смертности на 25% сопровождалось снижением на 50% относительного риска госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний.

Данные за 30 месяцев, опубликованные в понедельник, также продемонстрировали, что акорамидис превосходит плацебо с точки зрения сывороточных и функциональных биомаркеров. У большей части пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение как уровней NT-proBNP, так и показателей 6MWD, чем в группе плацебо.

«45% участников, завершивших исследование, продемонстрировали улучшение по сравнению с исходным уровнем NT-proBNP, а 40% прошли большее расстояние за шесть минут в конце исследования по сравнению с исходным уровнем», — говорится в заявлении Фокса, опубликованном в понедельник. Это «замечательные наблюдения», особенно учитывая прогрессивный характер ATTR-CM.

Акорамидис — это низкомолекулярный препарат, доступный для перорального применения, который имитирует природный вариант белка TTR, тем самым стабилизируя его. Этот белок мутирует у пациентов с ATTR-CM, в результате чего у них образуются скопления амилоида, которые накапливаются и в конечном итоге повреждают различные органы тела, включая сердце.

Механизм действия акорамидиса позволяет свести к минимуму это накопление у пациентов, несущих вызывающие заболевание мутации TTR.

В случае одобрения акорамидис будет конкурировать с Vyndamax (тафамидис) и Vyndaqel (тафамидис меглумин) от Pfizer, которые в настоящее время являются единственными разрешенными препаратами для лечения ATTR-CM.

Тристан Маналак — независимый научный обозреватель из Манилы, Филиппины. С ним можно связаться по адресу [email protected] или [email protected].

Вернуться к новостям